华氏巨球蛋白血症是一种惰性但无法治愈的B细胞肿瘤，它主要有两条关键的生存途径：泛素蛋白酶体降解系统（UPS）和B细胞受体信号通过布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK）的过度激活。伊布替尼作为全球首个布鲁顿酪氨酸激酶不可逆的抑制剂，具有抑制恶性B细胞增殖和体内的存活、以及体外细胞迁移和底物的黏附作用。
伊布替尼能治化氏巨球蛋白血症吗?
临床上伊布替尼是能够用于治疗化氏巨球蛋白血症的，在一项关于华氏巨球蛋白血症的临床试验中，伊布替尼单药治疗的总缓解率（ORR）维持在89%，初治患者总生存期（OS）高达80%，无进展生存期（PFS）达至75%。伊布替尼联合其他药物如美罗华或利妥昔单抗的治疗方案也显示出较高的疗效。例如，与单独的利妥昔单抗相比，将利妥昔单抗与伊布替尼联合使用的反应率提高了一倍以上。此外，伊布替尼联合伊沙佐米治疗华氏巨球蛋白血症的II期研究也显示出一定的疗效，尽管大多数缓解仅限于部分缓解。
伊布替尼能控制巨球蛋白血症几年？
关于伊布替尼（依鲁替尼）治疗化氏巨球蛋白血症的临床研究：诊断为有症状的华氏巨球蛋白血症的患者，随机分配到两组，每组75例患者，一组接受每日一次伊布替尼420 mg +R（375 mg/m2/周IV，第1-4周和第17-20周），另一组接受安慰剂 + R（375 mg/m2/周IV，第1-4周和第17-20周）。入组患者可以首次治疗或既往接受过治疗的患者；既往接受过R治疗的患者，最后一次基于R治疗的方案至少达到轻微缓解(MR)。终点包括独立审查委员会评估的PFS和缓解率、总生存期(OS)、血红蛋白(Hgb)改善、至下次治疗时间（TTNT）和安全性。还评估了血清IgM的变化。经过长达5年的随访期，伊布替尼联合利妥昔单抗在华氏巨球蛋白血症患者中显示了各临床结局的持续有效性，而与基因型、既往治疗和关键患者特征无关。伊布替尼联合利妥昔单抗对于一线治疗和既往接受过治疗的患者中观察到相似的反应模式。未观察到新的安全性信号；在随后的24个月的随访中，伊布替尼联合利妥昔单抗保持了可控的安全性特征。
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